Il trapianto autologo consiste nella somministrazione di chemioterapia ad alte dosi ± radioterapia (terapia di condizionamento) seguita dalla reinfusione delle cellule staminali ematopoietiche periferiche del paziente stesso, precedentemente raccolte dopo una fase di stimolazione chiamata mobilizzazione e congelate. Il paziente è quindi al contempo donatore e ricevente.

Il razionale su cui si base la strategia autotrapiantologica è la spiccata chemiosensibilità di molte neoplasie ematologiche, che possono andare incontro a eradicazione dopo chemioterapia a dosaggi elevati. Al termine della terapia di condizionamento, dopo un tempo adeguato per l’eliminazione dal circolo ematico dei metaboliti dei farmaci somministrati, le sacche di cellule staminali devono essere scongelate e reinfuse tramite un accesso venoso al paziente. La reinfusione è fondamentale per recuperare la distruzione completa e irreversibile del midollo osseo emopoietico avvenuta con il condizionamento.

La chemio-radioterapia sovramassimali comportano la cosiddetta “fase di aplasia”, in cui si verifica una diminuzione di tutti gli elementi del sangue, la cui durata è variabile e dipende dall’intensità del condizionamento, dai trattamenti precedenti e dallo stato di malattia al trapianto. Alla fase di aplasia segue la “fase di attecchimento”, cioè la fase di recupero ematologico, che si verifica in genere dopo 10-15 giorni dal trapianto.

Le principali tossicità precoci associate al trapianto autologo sono la sofferenza della mucosa (mucosite) del tratto gastroenterico, le infezioni e i problemi emorragici.

La principali indicazioni al trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche sono le neoplasie ematologiche, in particolare mieloma multiplo e altre discrasie plasmacellulari, linfomi non-Hodgkin e linfomi di Hodgkin. Esistono poi delle indicazioni non ematologiche, quali tumori solidi chemio-radiosensibili (es. osteosarcomi, sarcoma di Ewing), malattie autoimmuni (es. sclerosi sistemica) e malattie infiammatori intestinali.